एक ALS दवा फिर असफल हुई

नियामकीय विफलता बनाम प्रणाली का अपने निर्धारित तरीके से काम करना

• बहुत से लोग ALS दवा की मंज़ूरी को एक स्पष्ट नियामकीय विफलता मानते हैं: कमजोर Phase II प्रभावकारिता डेटा, शुरुआती FDA सलाहकारों का मंज़ूरी के खिलाफ होना, और फिर दबाव में दूसरी समिति का रुख़ बदल देना।
• अन्य लोग ज़ोर देते हैं कि Phase III की विफलता और उसके बाद बाज़ार से वापसी दिखाती है कि व्यापक प्रणाली फिर भी काम करती है, हालांकि यह मामला “शर्तीय” शुरुआती मंज़ूरियों की खामियों को उजागर करता है।

मरीज-समर्थन और राजनीतिक दबाव की भूमिका

• यह गहरी चिंता व्यक्त की जाती है कि ALS और Alzheimer’s की advocacy groups ने, हताशा से प्रेरित होकर, FDA और Congress पर सुरक्षा-उपायों को छोटा करने का दबाव डाला, जिससे वे स्वयं मरीज नुकसान में पड़े जिन्हें वे मदद करना चाहते थे।
• कुछ का तर्क है कि केवल अपूर्ण चिकित्सीय आवश्यकता evidentiary standards को कम नहीं कर सकती; प्रेरित तर्क-वितर्क (मरीजों, समर्थकों, या कंपनियों की ओर से) सत्य-खोज के साथ टकराता है।

Right-to-Try और प्रस्तावित विधेयक (जैसे S.1906)

• एक पक्ष terminal diseases के लिए “right to try” का समर्थन करता है: यदि जोखिम और अनिश्चितता स्पष्ट रूप से बताई जाए, तो मरीजों को आशाजनक लेकिन अप्रमाणित दवाओं तक पहुँच मिलनी चाहिए।
• आलोचक कहते हैं कि इससे महंगा “snake oil” वैध हो जाता है, लागत insurers/taxpayers पर डाल दी जाती है, और हताशा का शोषण होता है।
• विधेयक के समर्थकों का दावा है कि यह लक्षित है, पहले सुरक्षा और वैज्ञानिक plausibility की माँग करता है, और quackery के लिए खुला चेक नहीं है; संशयवादियों का कहना है कि प्रभावकारिता के मानक घटाने से दुरुपयोग अनिवार्य रूप से बढ़ता है।

नुकसान, झूठी आशा, और संसाधनों का आवंटन

• कुछ लोग यहाँ नुकसान को कम आँकते हैं क्योंकि दवा सुरक्षित प्रतीत हुई; अन्य लोग यह बिंदु उठाते हैं:
  • मरीजों के लिए भारी लागत (~$158k/year list), जबकि यह दवा सस्ती generics के संयोजन से बनी है।
  • अवसर-लागत: पैसा, शोध प्रयास, और प्रतिस्पर्धी उपचारों का विस्थापन।
  • अप्रभावी उपचारों पर समय गंवाने से झूठी आशा और व्यावहारिक, मनोवैज्ञानिक नुकसान।

Clinical Trials, प्रोत्साहन, और Pharma का व्यवहार

• trial phases पर बहस: कुछ लोग Phase II को मुख्यतः सुरक्षा के रूप में देखते हैं, जबकि अन्य कहते हैं कि यह प्रभावकारिता के बारे में भी है और कमजोर उम्मीदवारों को Phase III तक पहुँचने से रोकना चाहिए।
• विकृत प्रोत्साहनों पर चर्चा: शुरुआती मंज़ूरी और ऊँची कीमतें कंपनियों को तब भी पुरस्कृत करती हैं जब डेटा पतले हों, “bootstrapping” को मामूली परिणामों पर प्रोत्साहित करती हैं, और शोधकर्ताओं तथा executives को पक्षपाती बना सकती हैं।
• अन्य लोग ध्यान दिलाते हैं कि late-stage failure कंपनियों को दिवालिया भी कर सकती है और यह दवा विकास के अपेक्षित जोखिम का हिस्सा है।

मरीज और देखभालकर्ता के अनुभव

• ALS trials के निजी अनुभवों में बोझिल प्रक्रियाओं का वर्णन है, जिनका लाभ स्पष्ट नहीं था, और trial slots के आवंटन को लेकर हताशा भी व्यक्त की गई है।
• थ्रेड में Ayurvedic/herbal treatments से नाटकीय सुधार के anecdotal दावे भी शामिल हैं, जिन्हें अन्य टिप्पणियाँ quack remedies और हताश लोगों के शोषण की चिंताओं के संदर्भ में रखती हैं।